Sammanfattning av resultat från klinisk prövning

(1)

Sammanfattning av resultat från klinisk prövning En klinisk prövning för att få reda på effekten och säkerheten av QMF149 jämfört med mometasonfuroat för

vuxna och ungdomar med dåligt kontrollerad astma

Protokollnummer: CQVM149B2303

CQVM149B2303 | Sammanfattning av prövningsresultat | 1

Novartis sponsrade denna prövning och tror att det är viktigt för att dela med sig av vad man lärt sig från resultaten av denna prövning med deltagarna och allmänheten. Tack för ditt deltagande i denna prövning för läkemedlet QMF149. Du hjälpte forskare att lära sig mer om hur effekterna och säkerheten av QMF149.

Som deltagare i en klinisk prövning är du en del av en stor grupp människor runt om i världen.

Ditt bidrag till forskningen är ovärderligt och vi uppskattar det väldigt mycket.

Den här sammanfattningen visar endast resultaten från en enda klinisk prövning. Andra kliniska prövningar kan ha kommit fram till andra resultat. Forskare och hälsovårdsmyndigheter, såsom Food and Drug Administration (FDA) i USA och Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) i Europa, tittar på resultaten av många kliniska prövningar för att förstå vilka läkemedel som fungerar och om de är säkra. Det krävs många människor som deltar i flera kliniska prövningar runt om i världen för att föra den medicinska vetenskapen och sjukvården framåt. Om du har några frågor om dessa prövningsresultat kan du tala med prövningsläkaren eller övrig personal vid din prövningsklinik.

Tack!

(2)

Hur länge pågick prövningen?

Denna prövning utformades så att en deltagare kunde få sin tilldelade behandling i 12 veckors tid.

Prövningen inleddes i januari 2017 och avslutades i november 2018.

Forskarna slutförde denna prövning som planerat. När prövningen avslutades samlade forskarna in information om prövningsbehandlingarna (QMF149 och mometasonfuroat) och skapade en rapport om prövningsresultaten. Denna sammanfattning baseras på den rapporten.

Varför behövs forskningen?

Astma är ett tillstånd som påverkar lungorna. Sjukdomen begränsar luftvägarna som transporterar och tillför syre till lungorna. Denna förträngning av luftvägarna kan göra det svårt att andas. Forskarna letade efter en bättre behandling för att förbättra lungfunktionen och kontrollen av astmasymtomen för patienter med dåligt kontrollerad astma som inte helt förbättras av deras nuvarande inhalationsbehandlingar.

(3)

Astma kan, särskilt om den inte kontrolleras ordentligt, orsaka några av följande symtom vid olika tidpunkter på dagen:

• inflammation (svullnad) i lungorna

• tryck över bröstet

• väsande andning

• hosta

Det finns för närvarande inget känt botemedel mot astma, men det finns tillgängliga behandlingar som kan hjälpa till att hantera symtom.

QMF149 är ett prövningsläkemedel som kombinerar en långverkande bronkdilatator (en betaagonist [LABA]) som hjälper till att slappna av lungornas luftvägar, och ett steroidläkemedel som hjälper till att minska inflammation. Som ett resultat kan denna kombination förbättra astmasymtom.

I denna prövning inkluderade forskare deltagare som redan hade tagit andra inhalerade steroidläkemedel för astma, men som fortfarande hade astmasymtom som inte förbättrades. Forskare ville ta reda på om QMF149 och ett steroidläkemedel som gavs till deltagarna skulle förbättra deras lungfunktion och kontrollera astmasymtom bättre än en standardbehandling med inhalerade steroidläkemedel.

(4)

Prövningsläkemedel

Läkemedlen som gavs i denna prövning var följande:

• QMF149, ett prövningsläkemedel bestående av en kombination av indakaterolacetat och mometasonfuroat som studerades för behandling av patienter med dåligt kontrollerad astma. QMF149 togs en gång dagligen via inhalator.

• Mometasonfuroat, även kallat inhalerad kortikosteroid (ICS), är ett antiinflammatoriskt steroidläkemedel som används för behandling vid astmaattacker. Mometasonfuroat togs en gång dagligen via inhalator.

Alla deltagare hade dåligt kontrollerad astma trots att de tagit en inhalationsbehandling med en låg dos av ICS, med eller utan LABA, under minst 1 månad innan de gick med i prövningen.

Deltagarna fick inhalatorer med salbutamol, även kallat albuterol, för att använda efter behov när deras astmasymtom förvärrades. Detta läkemedel är känt som ett ”räddningsläkemedel”.

Syftet med prövningen

I denna prövningjämförde forskare resultaten från alla deltagare efter 12 veckors behandling med antingen QMF149 eller mometasonfuroat.

Den viktigaste frågan som forskarna ville ha svar på i den här prövningen var:

• Hur mycket mer luft kunde deltagarna andas ut på en sekund i slutet av 12 veckors behandling jämfört med i början av prövningen?

Den andra frågan som forskarna ville ha svar på i den här prövningen var:

• Hur mycket förbättrades kontrollen av astmasymtomen för deltagare vid slutet av 12 veckors behandling jämfört med i början av prövningen?

(5)

Vilka var deltagarna i denna prövning?

Personerna fick delta i prövningen om de:

• var mellan 12 och 75 år gamla och hade en astmadiagnos minst 3 månader innan de gick med i prövningen;

• upplevde dåligt kontrollerade astmasymtom trots tidigare behandling med astmaläkemedel i en stabil dos under minst 1 månad innan de gick med i prövningen;

• inte hade någon historik av andra kroniska lungsjukdomar än astma eller något annat allvarligt medicinskt tillstånd som skulle kunna påverka prövningsresultaten.

Sammanlagt 802 forskningspersoner från 22 länder deltog i prövningen.

(6)

Deltagarnas medelålder var 45,6 år. Deltagarnas ålder varierade mellan 12 och 75 år, med totalt 8 % av patienterna (64 av 802) mellan 12 och 17 år; 78,6 % av patienterna (630 av 802) mellan 18 och 64 år; och 13,5 % av patienterna (108 av 802) var 65 år eller äldre.

60,8 % av deltagarna, 488 av 802, var kvinnor. Totalt var 65,7 % av deltagarna (527 av 802) vita, 24,8 % av deltagarna (199 av 802) var asiater, 0,7 % av deltagarna (6 av 802) var svarta eller afroamerikaner och 8,7

% av deltagarna (70 av 802) var av annan etnicitet.

(7)

Vilken typ av prövning var detta?

Denna prövning hade både en oblindad run-in-period och en dubbelblind behandlingsperiod. Run-in- perioden inföll direkt före prövningsbehandlingen. Alla deltagare i run-in-perioden fick flutikasonpropionat två gånger dagligen, ett antiinflammatoriskt steroidläkemedel. Run-in-perioden var ”oblindad”, vilket innebar att deltagarna, prövningsläkarna och prövningspersonalen visste att deltagarna fick flutikasonpropionat.

Behandlingsperioden var ”dubbelblind”, vilket innebar att varken deltagarna, prövningsläkarna eller prövningspersonalen visste vem som fick QMF149 eller mometasonfuroat.

Vad hände under prövningen?

Deltagarna genomgick en screeningperiod som varade i upp till 2 veckor för att bekräfta att de kunde delta i prövningen. Deltagare som kvalificerade sig deltog sedan i prövningens run-in-period, där de fick flutikasonpropionat.

Forskarna mätte deltagarnas lungfunktion under hela prövningen med ett lungfunktionstest.

Lungfunktionstestet mätte hur mycket luft deltagarna kunde andas ut kraftigt ur lungorna på en sekund i en maskin som mäter luftens kraft. Detta hjälpte forskare att lära sig om hur svår deltagarnas astma var. Forskarna mätte också deltagarnas kontroll av astmasymtom med hjälp av frågeformuläret för astmakontroll (Asthma Control Questionnaire-7, ACQ-7). Detta frågeformulär gavs till deltagarna för att bedöma förbättringar av astmakontrollen, såsom positiva förändringar av symtomen och minskad användning av inhalatorn.

De resultat som registrerades i början av prövningen användes senare som baslinje som forskarna jämförde resultaten efter behandlingen med.

(8)

Efter run-in-perioden delades deltagarna slumpmässigt in i två grupper. Denna process kallas randomisering.

Deltagarna skulle få antingen:

• QMF149 taget via inhalator en gång dagligen (150/80 mikrogram [μg])

• Mometasonfuroat taget via inhalator en gång dagligen (200 μg)

Vid behov kunde deltagarna också använda ”räddningsmedicin” vid förvärrade astmasymtom under prövningen.

Under den 12 veckor långa behandlingsperioden besökte deltagarna sin klinik var fjärde vecka. Forskare jämförde förändringen i lungfunktion och astmasymtomkontroll vid början av prövningen och i slutet av vecka 12 för att se effekten av behandlingen.

Forskarna följde också deltagarnas hälsa under hela prövningstiden. Deltagarna kontaktades via telefon 30 dagar efter sin sista behandlingsdos för uppföljning.

(9)

Vilka var de viktigaste resultaten av prövningen?

Det här är en sammanfattning av de samlade resultaten för alla deltagare i båda behandlingsgrupperna. Den visar inte resultaten för varje enskild deltagare. Resultaten för de enskilda deltagarna kan vara annorlunda än resultaten för hela gruppen av deltagare. Mer information om resultaten finns på de webbsidor som anges i slutet av den här sammanfattningen.

Hur mycket mer luft kunde deltagarna andas ut på en sekund i slutet av 12 veckors behandling jämfört med i början av prövningen?

Forskare undersökte förändringar i lungfunktion under prövningen genom att mäta hur mycket luft deltagare kunde andas ut kraftigt från lungorna på en sekund. Deltagare som behandlades med QMF149 visade en betydligt större ökning av mängden luft som andades ut under en sekund efter 12 veckor jämfört med deltagare som behandlades med mometasonfuroat.

Vilka var de andra resultaten av prövningen?

Forskarna ville också veta svaret på följande fråga efter 12 veckors behandling.

Hur mycket förbättrades kontrollen av astmasymtomen för deltagare vid slutet av 12 veckors behandling jämfört med i början av prövningen?

Forskare mätte deltagarens kontroll av astmasymtom med ett frågeformulär. Deltagare som behandlades med QMF149 visade betydligt mer kontroll av astmasymtom efter 12 veckor jämfört med deltagare som behandlades med mometasonfuroat.

(10)

Vilka hälsoproblem hade deltagarna under prövningen?

Hälsoproblem som uppstår under kliniska prövningar kallas ”ogynnsamma händelser” eller biverkningar.

Det krävs mycket forskning för att ta reda på om ett läkemedel orsakar en biverkning. Under en prövning registreras alla biverkningar, vare sig man tror att de har orsakats av prövningsläkemedlet eller inte. När nya läkemedel prövas registrerar forskarna alla biverkningar.

Det här avsnittet är en sammanfattning av de biverkningar som förekom under prövningen. De webbsidor som anges i slutet av den här sammanfattningen kan innehålla mer information om biverkningar som inträffade under den här prövningen.

Hur många deltagare fick biverkningar?

I prövningen rapporterade 128 av 396 deltagare (32,3 %) i QMF149-gruppen och 153 av 399 deltagare (38,3 %) i mometasonfuroatgruppen minst en biverkning. Ingen av deltagarna dog under behandlingsperioden.

Antalet deltagare (%) med biverkningar

En biverkning är ett ovälkommet tecken eller symtom som en deltagare får under en prövning.

Enbiverkning anses som allvarlig när den är livshotande, ger bestående problem eller om deltagaren behöver sjukhusvård.

De här problemen kan vara orsakade av prövningsläkemedlet eller inte.

QMF149

(Av totalt 396 deltagare) Mometasonfuroat (Av totalt 399 deltagare)

(11)

Vilka var de vanligaste icke-allvarliga biverkningarna?

Astma-attack var den vanligaste icke-allvarliga biverkningen som inträffade hos minst 10 av 100 (10 %) av deltagarna i någon av behandlingsgrupperna.

För en fullständig lista över de icke-allvarliga biverkningar som inträffade under den här prövningen kan man besöka de webbsidor som anges i slutet av den här sammanfattningen.

Antalet deltagare (%) med den vanligaste icke-allvarliga biverkningen

Vilken var den vanligaste allvarliga biverkningen?

Den vanligaste allvarliga biverkningen var bronkit.

För en fullständig lista över de allvarliga biverkningar som inträffade under den här prövningen kan man besöka de webbsidor som anges i slutet av den här sammanfattningen.

Antalet deltagare (%) med den vanligaste allvarliga biverkningen

QMF149

Astmaattack 20 (5,1 %) 60 (15,0 %)

QMF149

Bronkit 0 (0 %) 2 (0,5 %)

(12)

Hur många deltagare slutade ta prövningsläkemedlet på grund av biverkningar?

Under prövningen avbröt 1,0 % (4 av 396) av deltagarna i QMF149-gruppen och 2,0 % (8 av 399) av deltagarna i mometasonfuroatgruppen sin prövningsbehandling tidigt på grund av biverkningar som astmaattack, buksmärta, hosta, illamående, bronkit, halsfluss, enterit (inflammation i tarmarna), överdriven svettning, sväljsvårigheter och talsvårigheter. Ankel-, fibula- och tibiafrakturer rapporterades hos 3 deltagare i mometasonfuroatgruppen.

På vilket sätt var den här prövningen till nytta?

Denna prövning hjälpte forskarna att lära sig om hur QMF149, som ges en gång dagligen, påverkar lungfunktion och astmakontroll hos vuxna och ungdomar med astma som inte kontrolleras helt av de behandlingar som för närvarande finns tillgängliga.

Behandling med QMF149 visade större förbättring av lungfunktionen jämfört med behandling med mometasonfuroat. Deltagare som fick QMF149 upplevde också en bättre kontroll av sina astmasymtom jämfört med deltagare som fick mometasonfuroat. Den totala frekvensen av biverkningar var lägre hos deltagare som fick QMF149.

Denna kliniska prövning användes för att stödja godkännande av QMF149 i flera länder globalt, inklusive EU, Kanada och Japan. Kom ihåg att den här sammanfattningen endast visar resultaten från en enda klinisk prövning. Forskare och hälsovårdsmyndigheter granskar resultaten från många olika kliniska prövningar för att förstå vilka läkemedel som fungerar och om de är säkra att använda. Det krävs många människor som deltar i flera kliniska prövningar runt om i världen för att föra den medicinska vetenskapen och sjukvården framåt. Om du har några frågor om dessa prövningsresultat kan du tala med prövningsläkaren eller övrig personal vid din prövningsklinik.

(13)

Novartis är ett globalt sjukvårdsföretag med huvudkontor i Schweiz som erbjuder lösningar för att möta behoven hos patienter över hela

världen.

1-888-669-6682 (OSS); +41-61-324-1111 (EU);

www.novartisclinicaltrials. com

Var kan jag få reda på mer om den här prövningen?

Mer information om resultaten och biverkningarna i den här prövningen finns i den vetenskapliga sammanfattningen av resultaten på Novartis webbplats för resultat från kliniska prövningar (www.novctrd.com).

Du kan få mer information om den här prövningen på följande webbsidor.

• www.clinicaltrials.gov Använd NCT-identifieraren NCT02892344 i sökfältet.

• https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/search Använd EudraCT-identifierare 2016- 000472-22 i sökfältet.

Den fullständiga titeln på den kliniska prövningen: En randomiserad, dubbelblind multicenterprövning med 12 veckors behandling för att utvärdera effekten och säkerheten hos QMF149 (150/80 mikrogram) jämfört med MF Twisthaler® (200 mikrogram) hos vuxna och unga patienter med astma.

Tack för ditt deltagande i prövningen. Som deltagare i en klinisk prövning är du en del av en stor grupp människor runt om i världen. Du har hjälpt forskare att svara på viktiga medicinska

frågeställningar och testat ny medicinsk behandling.

TACK

www.novctrd.com www.novctrd.com www.novctrd.com

Kliniska

prövningsresultat Jag

samtycker

Sök efter prövningsnummer

www.novctrd.com

Prövnings-ID CQVM149B2303