Ett flertal produkter inom precisionsmedicin och ATMP förväntas

1.5.1 Horisontspaningsarbete kan ge vården förutsättningar att förbereda inför kommande kostnadsutmaningar

Horisontspaning innebär att man samlar in, dokumenterar och värderar informa-tion om nya läkemedel och indikainforma-tioner innan de godkänns. Den part som har ansvar för att ge och betala för vård får då bättre framförhållning i arbetet med att förbereda vården för introduktion av nya läkemedel. Framförhållningen skapar bättre förutsättningar för att hantera kommande kostnadsutmaningar och för-bereda resursomfördelningar. Detta kan i sin tur säkra god och jämlik tillgång till nya läkemedel. Regionernas horisontspaning ger regionerna och NT-rådet underlag för att besluta om ett läkemedel ska hanteras genom nationell samverkan i den gemensamma processen för ordnat införande (se avsnitt 1.3.6).

1.5.2 Enligt uppskattningar från industrin förväntas ATMP introduceras inom ett tiotal sjukdomsområden de närmaste fem åren

Läkemedelsindustriföreningen (LIF) har gjort en horisontspaning inom ATMP-området för att bidra till tydlighet och förutsägbarhet om vilka terapiområden och enskilda produkter som är i utvecklingsfas. Dessutom har Re-Think på uppdrag av läkemedelsföretaget Pfizer gjort en analys av vilka produkter som kan antas vara på väg att introduceras och vilken försäljningsvolym dessa produkter kan förväntas få (12). Detta har gjorts som en funktion av förväntat antal patienter och ett grovt antagande om produktens framtida pris.

Resultaten från dessa två horisontspaningsarbeten ger liknande svar i fråga om vilka sjukdomar och produkter som kan förväntas komma till marknaden under de kommande cirka fem åren. Nedan presenteras en uppräkning av de sjukdoms-grupper som förväntas leda till den största kostnadsvolymen (det vill säga antal patienter multiplicerat med antagande om pris) i Odmarks rapport. (12) Sjukdomsgrupper (antal produkter i pipe-line):

• Parkinson (6)

• cystisk fibros (2)

• hemofili (11)

• Huntington (1)

• ALS (1)

• frontallobsdemens (2)

• AMD (6)

• hjärtsvikt (1).

För ett antal sjukdomsområden finns det också produkter i senare forskningsfaser men som har en något mindre förväntad total kostnadsvolym. Exempel på dessa är behandlingar som är kopplade till hud, blod, muskler, ögon, öron, neurologi och ämnesomsättning. Dessutom finns en stor grupp produkter under rubriken övriga sjukdomar.

1.5.3 Hur omfattande förväntas användningen av ATMP bli under de kommande åren?

Den rapport som skrivits av Odmark innehåller flera delar som är relevanta för TLV:s arbete med detta regeringsuppdrag, och nedanstående resonemang bygger i stor del på den information som Odmark presenterar. I Odmarks rapport används begreppet genterapier (som är en del av det som ingår i begreppet ATMP), och Odmark har uppskattat hur höga kostnaderna blir för att behandla svenska pati-enter när de produkter som idag finns i forskningsfas eventuellt blir godkända.

Studien understryker att alla kostnadsberäkningar är mycket osäkra och att de gjorts utifrån antaganden om antal patienter med en viss sjukdom och andel av dessa patienter som faktisk kommer att kunna få effekt av en läkemedelsbehand-ling. För att kunna göra antagande om läkemedlens framtida pris används sjuk-domens svårighetsgrad, förekomst av andra behandlingar och vilken form av

genterapi det är frågan om. Läkemedlen placeras därefter i endera av två kategorier:

lägre prisnivå, ca 7 miljoner kronor per patient, eller högre prisnivå, ca 20 miljoner kronor per patient.

Baserat på horisontspaning och antaganden om patientantal och prisnivå upp-skattar författaren att den sammanlagda (ackumulerade) kostnaden för nya genterapier – alltså en delmängd av alla ATMP – blir en bit över 20 miljarder kronor totalt över de kommande tio åren. När författaren kompletterar med ett antagande om 50 procents sannolikhet att varje produkt lyckas bli marknads-godkänd så uppskattas kostnaden bli omkring 11 miljarder kronor. Dessa anta-ganden är som sagt förknippade med flera stora osäkerheter varav den allra största är vilka indikationer som respektive produkt verkligen kommer att bli godkänd för och hur stor prevalensen och incidensen för dessa indikationer är. Värt att notera är att kostnadsuppskattningen inte inkluderar de två sjukdomsgrupper som innefattar störst antal patienter (Parkinsons sjukdom och hjärtsvikt) eftersom författaren bedömde att uppskattningar om behandlingsbara subgrupper blir alltför svåra för dessa områden.

Utifrån antagandena och analyserna i Odmarks rapport framgår det att flera fak-torer kommer att påverka användningen av de olika läkemedlen. Antaganden om hur hög incidensen och prevalensen är, blir avgörande för antalet patienter och totala kostnader. Ett antagande om höga kostnader kan behöva kvalificeras, och två olika scenarier kan användas för att förutsäga hur kostnaderna kommer att uppstå över tid. Scenario 1, med en hög prevalens (antalet patienter som idag har sjukdo-men) och låg incidens (antalet nydiagnostiserade varje år), innebär att det finns en större grupp i samhället som behöver behandling initialt men att det sedan är få som nyinsjuknar varje tidsperiod. Detta leder till en hög initial kostnadspuckel men sedan lägre kostnader över en längre tid. Scenario 2, med en hög incidens men låg prevalens, innebär att en större grupp nyinsjuknar varje tidsperiod. Detta leder i så fall till samma (högre) kostnader över denna längre tid.

En annan faktor som enligt Odmark kommer att få betydelse är om sjukdomen är botande eller sjukdomsmodifierande. Vissa sjukdomar är monogena, det vill säga orsakade av förändringar i en gen, vilket ökar chansen att kunna hitta en botande

behandling. Andra sjukdomar beror på förändringar i flera gener, och för en tredje grupp sjukdomar känner vi inte till mekanismerna som orsakar dem. I de senare fallen är behandlingarna ofta symtomlindrande, och i några fall kommer de främst att fungera genom att förstärka effekten av befintlig behandling. För en monogen sjukdom utan bra existerande behandling kan man anta att den behandlingsbara patientgruppen blir större och värdet av behandlingen högre.

I rapporten betonas även att det finns osäkerheter gällande hur många patienter som får behandling och genererar kostnader utan att få den önskade eller för-väntade medicinska effekten. Ett skäl till detta kan vara så kallad vektorimmunitet, vilket innebär att personen har förvärvat en immunitet mot den aktuella bäraren av genbehandlingen (vektorn). Dessutom behövs mycket mer erfarenhet och kunskap kring risker för indikationsglidning, användning av de nya terapierna i tillägg till befintlig (och ibland även den mycket kostsam terapi) med mera.

TLV välkomnar det försök som har gjorts för att uppskatta omfattningen av användningen av produkterna framöver. Vi ser samtidigt ett behov av en fortsatt horisontspaning på området, inklusive förfinade beräkningar av förekomsten av olika sjukdomar. Det finns ytterligare aspekter som rimligtvis kan komma att påverka både kostnader för läkemedlen och hur många patienter som får behand-lingarna, och som TLV saknar i resonemangen i Odmarks rapport. En sådan aspekt är i vilken utsträckning som dessa behandlingar kommer att ge biverkningar eller andra bieffekter. Detta kommer potentiellt att kunna påverka både hur kostnaderna utvecklas och hur villiga patienterna är till att inleda behandlingarna. En annan aspekt är om konkurrens uppstår. Inom vissa sjukdomsområden finns flera läke-medelskandidater som kommit förhållandevis långt i utvecklingen. Ett exempel är hemofili, eller blödarsjuka. Hur lansering av flera konkurrerande produkter kan komma att påverka prisnivåer och kostnader är idag mycket svårt att bedöma.