Den etiska plattformen

Eftersom de gemensamma resurser som finns tillgängliga för läke-medel inte är tillräckliga för att möta alla behov måste priorite-ringar göras. När befolkningen åldras och får fler kroniska sjuk-domar, samtidigt som innovationerna i läkemedelsindustrin blir fler och dyrare, kommer behovet av prioriteringar också att öka. I ett öppet demokratiskt samhälle ska prioriteringar göras öppet och efter vedertagna principer för att vara legitima. Läkemedelsanvänd-ning är en del av sjukvården och den etiska plattformen för hälso- och sjukvården gäller därför även för subventions- och prissätt-ningssystemet: prioriteringar ska ske utifrån principerna om män-niskovärde, behovs, solidaritet och kostnadseffektivitet. TLV:s beslut har utgångspunkt i dessa principer., men användningen av värdebaserad prissättning har satt ljuset på några utmaningar med att tillämpa den etiska plattformen.

Dessa utmaningar blev tydliga till exempel i TLV:s tillämpning av ett samhällsperspektiv i kostnadseffektivitetsanalyser vilket gav upphov till en diskussion om åldersdiskriminering som slutade med att TLV började tillämpa ett mer begränsat samhällsperspektiv på kostnader och intäkter.63 Den avvägningen har stöd bland flera

62 Se subventionsbeslut Viagra TLV dnr 34/2002 och Repatha 1735/2015.

63 https://www.tlv.se/lakemedel/halsoekonomi/ Publicerad 27 oktober 2008, uppdaterad 17 januari 2017.

aktörer.64 En tillämpning av ett fullständigt samhällsperspektiv på ekonomiska utvärderingar skulle vidare enligt ekonomisk teori innebära att både produktion och konsumtion i vunna levnadsår räknas med. En person som räddas från en förtida död kan bidra till produktionen, men kommer naturligtvis också konsumera resur-ser.65 TLV hade ursprungligen med dessa kostnader i sina allmänna råd för hälsoekonomiska analyser. Denna utgångspunkt var emel-lertid särskilt svårsmält ur ett etiskt perspektiv eftersom netto-effekten ofta blir att äldre personer konsumerar mer än vad de pro-ducerar och det kan bli en ganska uttalad effekt på resultatet av hälsoekonomiska analyser.66 Frågan är inte heller okontroversiell bland ekonomer67, även om i princip alla delar uppfattningen att medicinska kostnader som tillkommer på grund av att en person får förlängt liv ska räknas med68. Men att utvärdera utan ett fullstän-digt samhällsperspektiv kan också vara problematiskt eftersom det leder till en risk att suboptimala beslut fattas.69 Det har framförts att det bästa kan vara att räkna med alla effekter i analyserna, men att beslutsfattare sedan kan välja att bortse från dem som de anser moraliskt oförsvarbara.70 Även regeringen förefaller fästa stor vikt vid ett samhällsekonomiskt perspektiv, vilket framhålls bl.a. i di-rektiven till den här utredningen. Även i andra sammanhang, som exempelvis Prop. 2011/12:123 om en ny ordning för nationella vaccinationsprogram har regeringen pekat särskilt på betydelsen av att ha ett brett samhällsekonomiskt perspektiv, inklusive produkti-vitetsvinster. Det kan vara rimligt att överväga om staten i det här avseendet bör tillämpa samma principer för läkemedel som för vac-cinationer.

64 T.ex. Paulsson Rönnbäck E. Ålder vägs in i medicinnota. Artikel i Svenska Dagbladet. Publicerad 10 mars 2013.

65 Meltzer, D.: Accounting for future costs in medical cost-effectiveness analysis. J. Health Econ. 16(1), 33–64 (1997).

66 Kruse, M., Sørensen, J. & Gyrd-Hansen, D. Future costs in cost-effectiveness analysis: an empirical assessment. Eur J Health Econ (2012) 13: 63.

67 Nyman, J.A. 2004. Should the consumption of survivors be included as a cost in cost-utility analysis? Health Econ. 13(5), 417–427; Lundin, D. and Ramsberg, J. (2008), On survival consumption costs – a reply to Nyman. Health Econ., 17: 293–297.

68 Gold, M.R., Siegel, J.E., Russell, L.B., Weinstein, M.C.: Cost-effectiveness in Health and Medicine. Oxford University Press, New York (1996).

69 Johannesson, M., Jonsson, B., Jonsson, L., Kobelt, G. and Zethraeus, N. 2009. Why Should Economic Evaluations of Medical Innovations Have a Societal Perspective? OHE Briefing Nr 51.

De tre principerna i prioriteringsplattformen vägs samman i TLV:s beslutsfattande71. Samhällets betalningsvilja för hälsa styr om en behandling är kostnadseffektiv eller inte och den måste inte vara samma för samma mängd hälsa, utan kan bero på vem som får den ökade hälsan, eller hur den uppnås. Människovärdesprincipen uttrycker i det här sammanhanget vilka faktorer som betalningsvil-jan inte får variera över. TLV väger samman behov- och solidari-tetsprincipen med principen om kostnadseffektivitet genom att låta betalningsviljan vara högre för sjukdomar med högre svårighets-grad.72 Studier har visat ett samband mellan bedömd svårighetsgrad och betalningsvilja i empiriska analyser av TLV:s beslut.73 Repre-sentanter från läkemedelsindustrin har sagt till utredningen att de å sin sida anser att TLV allt mer fokuserar på kostnadseffektivitets-principen och allt mindre på de andra principerna i den etiska plattformen, i betydelsen att TLV sägs använda kostnadseffektivi-tetsanalyser som ett verktyg för att förhandla lägre priser. Det finns ett mycket större inslag av förhandling i prissättningen i dag än vad det gjort tidigare, men vi anser inte att det med automatik innebär att TLV sätter kostnadseffektivitetsprincipen framför de andra principerna i den etiska plattformen. Olika aktörer kan na-turligtvis ha uppfattningen att den betalningsvilja som TLV ut-trycker borde vara högre i vissa sammanhang, men vi anser att be-slutsfattandet speglar en avvägning av de tre principerna.

Sjukdomars svårighetsgrad spelar alltså en central roll i värde-ringen. Det är samtidigt en svår uppgift att operationalisera. Svå-righetsgrad. Detta visar sig bland annat i att det saknas allmänna råd eller föreskrifter från TLV som beskriver hur svårighetsgrad ska beskrivas eller analyseras. NT-rådet har publicerat ett bakgrunds-dokument som relativt ingående diskuterar bland annat hur svårig-hetsgrad kan bedömas74, men i det dokumentet finns flera förslag och inget slutligt ställningstagande.

I beslut från TLV beskrivs ofta att svårighetsgraden bedömts som låg, måttlig, hög eller mycket hög. Detta görs emellertid inte

71 https://www.tlv.se/lakemedel/halsoekonomi/ Publicerad 27 oktober 2008, uppdaterad 17 januari 2017.

72ibid.

73 Svensson M, Nilsson FO, Arnberg K. 2015. Reimbursement Decisions for ceuticals in Sweden: The Impact of Disease Severity and Cost Effectiveness. Pharma-coeconomics. 33: 1229-36.

alltid. Vid ett beslut om bifall för subvention av ett läkemedel vid spridd bröstcancer angavs att svårighetsgraden var ”mycket hög”75, men vid ett beslut om spridd njurcancer76 som kom bara några månader tidigare nämndes inget om sjukdomens svårighetsgrad trots att beslutet var ett avslag som motiverades med att värdet av hälsoeffekterna inte motsvarade kostnaderna.

Beskrivningen av bedömningen av svårighetsgrad är, när den finns, ofta kortfattad. Se Box 1 för ett exempel.

TLV tog ett beslut om ett läkemedel mot IBS-D (Truberzi, 2017-04-20) där sjukdomen beskrevs med orden ”Irritabel Bowel Syn-drome (IBS) är en funktionell mag-tarmsjukdom som känneteck-nas av obehag och smärta i buken i kombination med avförings-rubbningar. IBS har buksmärta som huvudsymtom och skiljer sig på detta sätt från vanlig funktionell förstoppning och diarré. IBS delas in i flera undergrupper varav en är IBS med diarré (IBS-D)”. Svårighetsgraden beskrevs: ”Svårighetsgraden för tillståndet är varierande. TLV bedömer att för patienter med milda IBS-D symtom är svårighetsgraden för tillståndet låg och för patienter med svårare IBS-D symtom är svårighetsgraden för tillståndet medelhög”.

TLV aviserade 2016 att de börjat använda sällsynthet som kriterium för att öka betalningsviljan77. De kriterier som ska vara uppfyllda är att behandlingen har en hög kostnad per hälsovinst som en konse-kvens av att den omfattar endast få patienter, att det rör sig om ett tillstånd med mycket stor svårighetsgrad, att behandlingen ska an-tas ha en väsentlig effekt och att det inte finns någon alternativ behandling. Vidare ska osäkerhet kring totalkostnad vägas in och betalningsviljan bör vara större ju sällsyntare tillstånd. Utöver dessa villkor skriver TLV att alternativkostnaden måste beaktas. Om TLV accepterar en kostnad på två miljoner kronor per QALY så innebär det att man får en QALY hos patienter med ett svårt och

75TLV. Diarienr: 3686/2016. ww.tlv.se/Upload/Beslut_2017/Underlag_beslut_ibrance.pdf

76 TLV Diarienr 3734/2016. www.tlv.se/Upload/Beslut_2017/bes170420_cabometyx.pdf

77 www.tlv.se/lakemedel/omprovning-av-lakemedel/avslutade-omprovningar/Cerezyme-och-Vpriv-kvarstar-i-hogkostnadsskyddet-till-sankt-pris/

sällsynt tillstånd till priset av två förlorade QALYs vid behandling av ett vanligare tillstånd med en lika stor svårighetsgrad där betal-ningsviljan är en miljon kronor per QALY. Huruvida samhället ska betala mer för läkemedel mot sällsynta tillstånd är en svår fråga som många länder brottas med. Å ena sidan finns en djupt känd vilja att samhället inte ska lämna någon i sticket för att de råkat få en ovanlig sjukdom. Å andra sidan blir den praktiska konsekvensen att hälsan värderas lägre hos människor som haft oturen att få en lika allvarlig men vanligare sjukdom och detta uppfattas ofta som orättvist. Se Bilaga 4 för en genomgång av vad som är känt om hur patienter och allmänhet uppfattar denna avvägning. Andra frågor som väcks är varför inte andra faktorer som gör läkemedel dyra (än att det finns få patienter) ska medföra högre betalningsvilja och vilka signaler den ökade betalningsviljan sänder till den forskande läkemedelsindustrin. Det finns redan incitament att forska fram läkemedel mot sällsynta tillstånd i form av bland annat utökad marknadsexklusivitet.

Processen för ordnat införande har blivit alltmer strukturerat även vad gäller tillämpningen av den etiska plattformen och NT-rådet har i uppdrag från landstingen att följa den etiska plattformen såsom den tillämpas av TLV.78